bte365官网药业长效降压siRNA药物临床前钻研成就登上国际驰名期刊《Molecular Therapy-Nucleic Acids》
2025-05-19
bte365官网药业
高血压被称为“寡言的杀手” ，全球超13亿患者亟待更安全、更悠久的医治规划。近日 ，bte365官网药业子公司北京bte365官网科创医药科技股份有限公司在核酸药物领域国际驰名SCI期刊《Molecular Therapy-Nucleic Acids》在线颁发了题为“Design, pharmacology, and toxicology of a novel chemically modified siRNA targeting hepatic angiotensinogen”的钻研论文。文章报路了新型肝脏血管严重素原（angiotensinogen ，AGT）靶向siRNA候选药物的临床前开发过程——经生物信息学筛选、化学建饰优化及结合肝脏靶向配体 ，成功开发出了数种抑造活性、持续功夫和安全性与此前相当或更优的siRNA。该疗法疗效悠久、靶向精准 ，有望为高血压医治带来新突破。
AGT是肾素-血管严重素-醛固酮系统（RAAS）的最上游前体蛋白 ，是所有血管严重素肽（Ang）的起源 ，重要在肝脏中合成并排泄至血浆 ，经过肾素以及血管严重素转换酶（ACE）等切割转化可天生多种Ang ，直接或间接升高血压。当前针对RAAS的医治战术中 ，血管严重素转换酶抑造剂（ACEi）和血管严重素受体阻滞剂（ARB）等存在诸多临床局限性 ，蕴含：高钾血症及肾职能侵害导致的剂量受限；肾素或AGT代偿性升高及RAS逃逸机造对持久疗效的减弱；逐日用药影响患者顺从性。这些都造成了血压节造欠安。
而通过肝脏靶向的ASO或siRNA直接降低肝源性AGT ，抑造RAAS ，进而节造血压 ，在安全性 ，耐药性和顺从性等方面体现出怪异的优势。
在本论文中 ，钻研人员证了然经过优化的序列组成、建饰模式和递送系统的适当组合能够进一步加强靶向AGT的siRNA在分歧动物模型中的疗效和悠久性。文章初次公开报路了一套全面且系统的AGT siRNA候选物确认战术 ，用于筛选潜力分子。针对优选得到的siRNA ，经过多项药效和毒理钻研证实 ，其AGT抑造效能、药理作用悠久性均优于罗氏/Alnylam的Zilebesiran ，且安全性优良。这些优势有望使其在抗高血压医治的临床试验中展示出显著的利用潜力。
公司成立了全流程、全链条的幼核酸药物开发平台和美满的研发系统 ，结合自主研发的系列GalNAc肝靶向递送技术和序列建饰技术 ，可高效地获得系列安全、优效的候选药物 ，并急剧推动到临床钻研阶段 ，为产品后续临床钻延注上市及贸易化提供坚实支持。
论文链接：https://www.cell.com/molecular-therapy-family/nucleic-acids/fulltext/S2162-2531(25)00096-4?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS2162253125000964%3Fshowall%3Dtrue
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bte365官网成立于2001年 ，总部位于北京 ，集新药研发、药品出产和流通销售于一体 ，于2020年12月24日在上交所科创板挂牌上市。集团以“产品、产能、产业链”为主题 ，在北京组建了集团药物钻研院 ，并以安徽、河南医药原料基地为基础 ，在北京、昭通、岳阳成立造剂出产基地。集团现为中国医药工业百强企业、医药工业研发十强、国度技术创新示范企业、全国“质量标杆”企业、国度绿色造作系统建设示范企业“绿色工厂”、国度智能造作试点示范企业等 ，获“全国文化单元”称号。
